La recherche clinique est l’étape faisant suite à la recherche fondamentale et à l’expérimentation animale : c’est une recherche menée sur l'être humain dans le domaine de la santé, réalisée par des équipes réunies de médecins, de pharmaciens, de biologistes, d’infirmières, d’assistants de recherche clinique et d’autres personnels de santé.

Utile aux progrès des soins, elle permet de trouver des nouveaux moyens pour mieux connaître ou traiter des maladies, et d’améliorer la prise en charge des patients en pratique clinique quotidienne.

Elle est une des missions des hôpitaux universitaires où elle se réalise soit en partenariat avec l’industrie pharmaceutique lorsqu’elle concerne le médicament, soit de façon autonome pour couvrir ses autres champs d’action et répondre ainsi à des besoins spécifiques.

En effet, La recherche clinique est souvent présentée comme synonyme d’essais de médicaments ou de nouveaux dispositifs médicaux, mais elle ne se limite pas à ce domaine. Elle comporte d’autres dimensions tout aussi essentielles pour le progrès de la santé :

l’évaluation de la fiabilité d’examens à visée diagnostique pour des pathologies ciblées.

la comparaison entre plusieurs stratégies médicales qui permet de déterminer celles qui doivent être recommandées pour la prise en charge thérapeutique ou diagnostique des patients.

la recherche et l’évaluation de nouveaux types de thérapies (cellulaires, géniques,…) faisant intervenir des technologies de pointe, dans des pathologies où l’arsenal thérapeutique est pauvre.

la recherche pronostique qui consiste en l’observation de groupes de personnes atteintes d’une même maladie pour déterminer les facteurs prédictifs d’une évolution favorable.

la recherche épidémiologique qui consiste en l’observation de groupes importants de personnes  pour mieux comprendre la part des facteurs génétiques ou ceux de l’environnement qui interviennent dans la cause d’une maladie.